Исследователи из Weill Cornell Medical College в Нью-Йорке предложили новый подход для лечения хронической травматической энцефалопатии (ХТЭ) – генную терапию и успешно применили его на мышах. Исследование опубликовано в журнале Human Gene Therapy.

Хроническая травматическая энцефалопатия вызывается постоянными травмами мозга и часто наблюдается, например, у боксеров, у солдат в зоне боевых действий или у американских футболистов. Лечения ХТЭ, появляющейся из-за патологического скопления тау-белка, на данный момент нет.  Попытки лечить ХТЭ у модельных животных антителами к тау-белку оказались неудачными, поскольку эти антитела очень плохо проникают через гемато-энцефалический барьер.

Концепция ученых из Нью-Йорка логична: если антитела не проходят внутрь мозга, их нужно заставить производиться «на месте».

Эксперимент был поставлен следующим образом: модельные животные (мыши линии C57BL/6) анестезировались, помещались в специальный станок и получали два удара по голове в день в течение пяти дней. Естественно, у животных возникала ХТЭ.

Затем мыши были разделены на три группы – контроль, мыши, которым вводили аденоассоциированный вирус AAVrh.10, вводивший в клетки последовательность генов, кодирующую антитела к тау-белку, а также «пустой» вирус, не несший такую последовательность. После терапии у мышей, получавших терапию, количество тау-белка в тканях мозга заметно уменьшилось, по сравнению с контролем.

Текст: Алексей Паевский

http://neuronovosti.ru/bokserov-futbolistov-i-soldat-vylechit-gennaya-terapiya/